Anonim

Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) jóváhagyta a teprotumumab monoklonális ellenanyagot (Tepezza, Horizon Therapeutics) pajzsmirigy-szembetegségben szenvedő felnőttek kezelésére.

A pajzsmirigy-szembetegség súlyos, progresszív, látást fenyegető autoimmun állapot, amely proptosis (duzzanat), strabismus (szem eltérés), szemfájdalmat, fényérzékenységet, kettős látást és bizonyos esetekben vakságot okozhat. Az egyetlen lehetséges kezelés a mai napig a szteroidok és a műtét volt.

Úgy gondolják, hogy évente körülbelül 15 000–20 000 amerikai betegségben fordul elő, a pajzsmirigy-szembetegséget leggyakrabban hyperthyreosiskal vagy Graves-féle betegséggel társítják. Ugyanakkor egy olyan különálló eljárásból származik, amelyben olyan autoantitestek vesznek részt, amelyek aktiválják az inzulinszerű növekedési faktor 1 receptor által közvetített jelző komplexet a szem körüli sejteken.

3 hetente egyszer nyolc infúzióban adott teprotumumab blokkolja ezt a receptort.

Az FDA jóváhagyása két, a Medscape Medical News által korábban bejelentett klinikai vizsgálat eredményein alapszik. A 2. fázisban végzett, 42 közepes vagy súlyos pajzsmirigy-asszociációjú szemészeti betegségben szenvedő beteg eredményei szignifikáns javulást mutattak a 72 hétig tartó teprotumumab-kezeléssel.

A későbbi megerősítő 3. fázisú multinacionális OPTIC vizsgálatban, a Medscape Medical News beszámolója szerint, a 24. héten a teprotumumabbal kezelt 41 beteg közül szignifikánsan többen tapasztalták a proptózis 2 mm-es vagy annál nagyobb csökkenését a másik szem romlása nélkül (82, 9% vs. 9, 5 A 42 beteg% -a kapott placebót; P <.001).

Jelentős javulást tapasztaltak más mért eredményekben is, ideértve az orbitális fájdalmakat, a szemhéj duzzanatát, diplopópiát és az életminőségi pontszámokat.

Az OPTIC próbát nemrég tették közzé a New England Journal of Medicine-ben.

"A mai jóváhagyás fontos mérföldkövet jelent a pajzsmirigy-szembetegség kezelésében. Jelenleg nagyon korlátozott kezelési lehetőségek vannak ennek a potenciálisan gyengítő betegségnek. Ez a kezelés megváltoztathatja a betegség lefolyását, potenciálisan megóvva a betegeket attól, hogy több invazív műtétet igényeljenek. egy alternatív, nem műtéti kezelési lehetőség biztosításával "- mondta az orvos Wiley Chambers, az FDA Kábítószer-értékelési és Kutatóközpontjának Transzplantációs és szemészeti termékek osztályának igazgatóhelyettese az ügynökség sajtóközleményében.

A Horizon Pharma nyilatkozatában Jeff Todd, a Preld Blindness elnök-vezérigazgatója elmondta, hogy a teprotumumab "egy nagyon szükséges áttörés egy olyan közösség számára, akiknek történelmileg fájdalmak miatt kellett küzdeniük a tünetek előrehaladtával - fennmaradó veszélye veszélyeztetve szemét, és megnehezítve mindennapi életét.

"Ez a jóváhagyás jelentőséggel bír a szervezetünk számára, mert elkötelezettek vagyunk a látássérült betegek és a jelentős kockázatnak kitett betegek támogatása iránt" - tette hozzá.

2019 decemberében az FDA Dermatológiai és Szemészeti Kábítószer-tanácsadó Bizottsága egyhangúlag megszavazta a teprotumumab jóváhagyását. 2015 áprilisában gyorsított státuszt kapott, és áttöréses terápiát 2016 júliusában kapott. 2019. június 19-én kapott ritka betegségek gyógyszereinek megjelölését.

A jóváhagyás a vényköteles gyógyszerhasználati díjról szóló törvény (PDUFA) 2020. március 8-i kitűzési időpontját megelőzi.

"A pajzsmirigy-szembetegség egy ritka betegség, amely a népesség kis részét érinti" - jegyezte meg Chambers. - Különféle okok miatt ritka betegségek kezelése gyakran nem áll rendelkezésre. Ez az engedély jelentős előrelépést jelent a ritka betegségek hatékony kezelésének jóváhagyásában. betegségek, például pajzsmirigy-szembetegség. "

A teprotumumab mellékhatásai közé tartozik az izomgörcs, émelygés, alopecia, hasmenés, fáradtság, hiperglikémia, halláscsökkenés, száraz bőr, dysgeusia (megváltozott ízérzet) és fejfájás. Ezeknek az eseményeknek a többsége enyhe vagy közepes fokozatú volt, és kezelhető volt a vizsgálatokban, kevés abbahagyással vagy terápiás megszakítással.

A gyógyszer ellenjavallt terhesség alatt.

A tanácsadó testület megbeszélésein keresztül a Horizon utólagos forgalomba hozatali tanulmányt készít a nagyobb betegpopuláció biztonságosságának és a kezelés időtartamához viszonyított retrakciós arány értékelése céljából.

További cukorbetegséggel és endokrinológiai hírekkel kapcsolatban olvassa el minket a Twitteren és a Facebookon.