Anonim

NEW YORK (Reuters Health) - A recidiváló / refrakter diffúz nagy B-sejtes limfómában (DLBCL) szenvedő betegek, akik teljes vagy részleges választ kaptak a tisagenlecleucelre, javulást mutathatnak az egészséggel kapcsolatos életminőségben (HRQoL), a 2. fázisú vizsgálat eredményei mutatják.

"Vizsgálatunk kimutatja, hogy azok a betegek, akik egyébként nagyon korlátozott túlélési valószínűséget várnának el, hosszú távon nemcsak megszerezhetik betegségüket, hanem visszatérhetnek a normál életbe is" - mondta Dr. Richard Maziarz, az Oregon Egészségügyi és Tudományos Egyetemi Tanszék A portlandi orvostudomány e-mailben mondta a Reuters Healthnek. "Nem igényelnek folyamatos gyógyszeres kezelést. Nem igényelnek folyamatos laboratóriumi vizsgálatokat vagy vérkészítmények beadását."

"Ha terápiánkban a betegek jelentős debilitással bírnak, akkor valószínűleg túlélési előnyöket nyernek, de nem élnek túl a várt módon" - mondta. "A vizsgálatban mért különféle funkcionális domének és élettani tartalék mértékei javulást mutattak."

A 2. fázisú vizsgálatban azokat a betegeket értékelték, akiket egyszeri tisagenlecleucel-infúzióval végeztek kettő vagy több terápiás sorozat után, és akiknek sikertelen autológ őssejt-transzplantációt végeztek, vagy akik nem voltak jogosultak az eljárásra.

Dr. Maziarz és munkatársai a betegek által bejelentett HRQoL értéket 19, 3 hónapos medián nyomon követés során értékelték.

Két validált HRQoL műszert, a rákterápiás limfóma funkcionális értékelését (FACT-Lym) és a Short Form-36 (SF-36) egészségügyi felmérést kezelték a kiindulási és a 3., 6., 12. és 18. hónapban.

Amint a Blood Advances beszámol, a 2018. májusi adatátvitelkor 115 beteg (átlagéletkor: 56 év) kapott tisagenlecleucel-t. Majdnem egynegyedük 65 éves vagy idősebb volt; 96% -uk részesült kettő vagy több szisztémás terápiában, és körülbelül a fele (49%) az őssejt-transzplantáció után visszatért.

A vizsgált 99 beteg közül 54% válaszolt, 40% -uk pedig teljes választ adott.

Kezdetben 108 beteg fejezte be a HRQoL kiértékelését, köztük 57, akik végül CR vagy részleges választ (PR) értek el.

A válaszadók közül 30, akik kiindulási értékelést végeztek, szintén 12 hónapos, 21 pedig 18 hónap elteltével fejezte be őket.

Azok a betegek, akik CR vagy PR-t értek el, fenntartják a HRQoL javulását az összes FACT pontszámban, minden időpontban. Az SF-36 vizsgálatok szintén javulást mutattak a nyolc alskála öt közül a minimális klinikailag fontos különbségek felett.

A szerzők általánosságban azt állítják, hogy "olyan relapszusos / refrakter DLBCL-ben szenvedő betegek, akik reagálnak a tisagenlecleucel-kezelésre, tartósan, klinikailag jelentős javulást mutattak a HRQoL-ban".

Dr. Maziarz azt mondta: "A betegek által bejelentett eredmények szükségességét egyre inkább felismerik a rákos betegekkel végzett klinikai vizsgálatokban. Soha nem fogjuk megérteni, hogy a 10 éves fogyatékossággal élés elfogadható-e vagy elfogadhatatlan-e egy beteg számára, kivéve, ha és) kövesse a beteg személyes gondozási céljait. "

Dr. Henry Chi Hang Fung, a Philadelphiai Fox Chase-rák Központ Hematológiai / Onkológiai Osztályának alelnöke e-mailben mondta a Reuters Healthnek, hogy a megállapítások összhangban vannak klinikai tapasztalataikkal. "Gyakran, amikor a beteg reagál a kezelésre, és kifejezetten remissziót ér el, a QoL idővel javul, bár egyes kezelések mellékhatásai hosszú ideig fennállnak, vagy tartós rokkantságot eredményeznek."

A CAR-T terápiák esetében a mellékhatások gyakorlati ideje "nagyon rövid" - tette hozzá ", kifejezetten az itt kezelt betegpopuláció számára, akiknek nincs lehetősége".

A tanulmányt a Novartis finanszírozta. Dr. Maziarz és a legtöbb társszerző díjat kapott a társaságtól, és négy alkalmazott.

FORRÁS: http://bit.ly/32uXEza Blood Advances, online, 2020. február 19.