Anonim

Kiváló karrier kezdete

Eric J. Topol, MD: Helló. Eric Topol vagyok, a Medscape főszerkesztője. Ma csatlakozik hozzám Dr. Margaret Hamburg, az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) biztosa. Interjúrtok Dr. Hamburg-val a legérdekesebb emberekkel foglalkozó sorozatunk részeként.

Figyelemre méltó története van. Mind a szüleid mind orvosok voltak. Anyád volt az első afro-amerikai, aki a Vassar és a Yale Orvosi Iskolában végzett. Apád az Orvostudományi Intézet (IOM) elnöke volt. Ön talán az egyetlen család, amelynek minden tagját megválasztották az IOM-ba.

Dr Topol: Gyerekek születési anyakönyvi kivonatain nemcsak az anyjuk, hanem a New York City egészségügyi biztosa is szerepel.

Dr Hamburg: Így van. Lehet, hogy ők az egyetlen két gyerek New York történetében, akinek anyja két helyen írta alá születési anyakönyvi kivonatát. Nagyon büszkék vagyunk erre, bár amikor megvizsgáltam születési anyakönyvi kivonatomat, rájöttem, hogy frissíteni kell őket, mert nem alkalmasak a keretezésre.

Dr. Topol: Ön a Harvardi Orvostudományi Egyetemen végzett?

Dr Hamburg: Igen, és a belgyógyászatban a mai New York Presbyterian Hospital-Weill Cornell Orvosi Központban végeztem rezidenciát.

Dr. Topol: Időt töltött mind a neurofarmakológiában, mind a fertőző betegségekben.

Dr Hamburg: Nagyon erős érdeklődésem volt az idegtudomány és az endokrinológia területén, és az orvosi iskola megkezdése előtt, valamint az orvosi iskola utáni első nyáron kutattam az Országos Mentális Egészségügyi Intézetben a Nemzeti Egészségügyi Intézetek (NIH) campusán. Tudtam végezni néhány kutatást az idegtudományban a Rockefeller Egyetemen, miközben a New York-i kórházban szomszédos orvosi rezidens voltam. Ezek nagyon erős és erős érdekek voltak. Arra gondoltam, hogy alsó szakosodást szeretnék végezni és tudományos orvosságot folytatni, és szüleim nyomában kellett követnem, akik a felnövekedésem során a Stanford Medical School professzorai és orvostudósok voltak. Más utat választottam, de akkor, mint ők, kibővítettem a szakpolitikát és a közszolgálatot is.

Lézeres összpontosítás a tudományra

Dr Topol: Talán befolyással volt rájuk is. Meglehetősen gazdag háttérrel rendelkezik a közszolgálatban, a kormányzatban, valamint az egészségügyi és emberi szolgáltatásokban különböző szinteken. Az NIH-nál voltál, és 6 évet töltöttek a New York-i egészségügyi biztossal. Beszéltél Rudy Giulianival?

Dr Hamburg: Én megtettem. Kiváltságom volt, hogy 3 évig Dinkins polgármester és 3 évig Giuliani polgármester volt a város egészségügyi biztosa. Nagyon büszke vagyok erre, mert úgy gondolom, hogy a New York City egészségügyi biztosával vagy az FDA biztosával foglalkozó munkaköröknek nagyon sok szakmát kell kitűzniük a tudomány, az orvosi ellátás igényei és a legjobb közegészségügyi gyakorlat alapján. A liberális demokraták és a látható republikánus szolgálatban való részvétel arra szól, hogy képesek legyenek hivatásszerűen szolgálni, függetlenül a környezet bonyolultabb politikájától és e szerepek folyamatosságának fontosságától, függetlenül a politikai párttól.

Dr. Topol: Nagyon sokat tett a hivatali ideje alatt a tuberkulózis és a HIV területén.

Dr Hamburg: Érdekes idő volt.

Dr. Topol: Mielőtt az FDA-ba lépett volna, több éven keresztül részt vett a Nukleáris Veszély Kezdeményezésen. Mesélj nekünk erről.

Dr Hamburg: Nukleáris fenyegetés kezdeményezésnek hívták, de a tömegpusztító fegyverek fenyegetésének csökkentésére összpontosított. Ez egy új alapítvány volt, amelyet Ted Turner és Sam Nunn volt szenátor indított 2001 januárjában. Felkértek, hogy jöjjek a fedélzetre, hogy segítsenek az alapítvány és a biológiai veszélyekkel kapcsolatos program elindításában. Azt mondtam, hogy részt veszek, ha nemcsak a biológiai fegyverekre és a biológiai terrorizmusra összpontosítunk, hanem a természetben előforduló biológiai fenyegetésekre is, ideértve az ilyen fenyegetéseket is, mint például az Ebola, mert mindannyian felismerjük, hogy az Anya Természet természetében elég hatékony terrorista lehet . Ezeket az érdekeket fejlesztettem ki, amikor a New York-i egészségügyi biztos voltam. Ebben a helyzetben voltam, amikor először bombáztak a Világkereskedelmi Központra. Nagyon komolyan kezdtem el venni a hazai terrorizmust, és arra összpontosítottam, hogy egy közegészségügyi ügynökség felelősségi körébe tartozik, és hogy szükség van a közegészségügy fokozottabb felkészültségére számos fenyegetés ellen.

New York City egyúttal a nemzetközi utazás csomópontja volt, és ez azt jelentette, hogy tisztában kellett lennünk azzal, ami a világ más részein történik az importált betegségek vonatkozásában, és az ezek kezelésére szolgáló stratégiákkal. Nagyon hasonló volt ahhoz, ami most zajlik az Ebola-val. Nagyon súlyos betegségjárványokkal foglalkoztunk New York City-ben, ideértve a HIV-t és a tuberkulózis újjáéledését, amelynek most ijesztőbb formái vannak, ideértve a gyógyszer-rezisztens tuberkulózis kialakulását is. Nagyon elkötelezettek vagyok a biológiai fenyegetések és a közegészségügyi felkészültség szerepe mellett azok kezelésében.

Az FDA kormányánál

Dr. Topol: Az előkészítettről szólva senki sem lett volna jobban felkészülve arra, hogy vállalja az FDA biztos szerepét. Ez álmai munka volt neked?

Dr Hamburg: Egyáltalán nem. Viccelem, hogy ha valaki még egy hónappal azelőtt kért volna tőlem, hogy felkértek volna az FDA-állásra, "Látnád magad az FDA biztosának?" Valószínűleg nagy összegű pénzt raktam volna le a "Nem" választ adva. De ez egy fantasztikus lehetőség, és inspiráló hely a kritikus és egyedi küldetése szempontjából. Tudományos alapú szabályozási ügynökség vagyunk, amelynek feladata a lakosság egészségének előmozdítása és védelme. Egyedülállóak vagyunk. Minden nap számít az emberek életében. Az általunk szabályozott és felügyelt termékek a gyógyszerek, oltások, orvostechnikai eszközök és egyéb biológiai és gyógyászati ​​termékek biztonságától és hatékonyságától kezdve a vérellátás biztonságáig, az USA legtöbb élelmiszer-ellátásának, étrend-kiegészítőknek, kozmetikumoknak, és legutóbb a dohánytermékek. Szabályozzuk azokat a termékeket, amelyek becslések szerint minden egyes dollárnak valamivel több, mint 20 centét teszik ki, amelyet a fogyasztók a termékekre költenek. Az egyének, családok és közösségek életére, és tágabb értelemben a gazdaságra gyakorolt ​​hatás szempontjából fontos.

Múltbeli kihívások és eredmények

Dr. Topol: Évente egy billió dollárt felügyel a gazdaság. Ezt nagyon vigyázni kell.

Beszéljünk néhány kihívásról, amelyekkel az út során szembe kellett néznie - például a B tervvel még 2011-ben. Egy teljes sürgősségi fogamzásgátlót felállított és készen áll a recepción történő értékesítésre, majd az Egészség és az ember Kathleen Sebelius szolgálati titkár azt mondta: "Nem, ezt nem fogjuk megtenni." Zaklatta volt ez a tapasztalat, hogy átmenjen?

Dr Hamburg: Bonyolult helyzet volt, de olyan helyzetben voltam, amikor tudtam, mit kell tennem biztosként, és ez teljesen világos volt. A mi feladatunk a tudomány és az adatok áttekintése. A terméket gyártó cég (B terv) egy tőzsdén kívüli termék iránti kérelemmel fordult hozzánk, amely csökkentené a termékhez való hozzáférés életkorát. Befejezték a tanulmányokat, és a tudomány egyértelműen támogatta alkalmazásuk jóváhagyását. Ezt az iránytűt kell használnunk a döntéshozatalhoz.

Dr. Topol: Úgy tűnt, hogy a politika megrázza magát.

Dr Hamburg: Komplex politikai és érzelmi kérdés. Mindannyian azt kívánjuk, hogy olyan világban éljünk, ahol a 14 éves gyermekeknek nincs szükségük sürgősségi fogamzásgátlásra, és ha ilyen helyzetbe kerülnének, megbízható felnőttük lenne, akár szülő, akár egészségügyi szolgáltató. segítsen nekik abban, hogy meghozzák a döntést. A válság abban a pillanatban azonban egyértelmű egészségügyi és viselkedési előnyei vannak annak is, ha hozzáférhetünk ehhez a termékhez. A termékkel való hosszú tapasztalatunkból és a vállalat által végzett tanulmányokból származó adatokból megtudtuk, hogy a termék biztonságos és hatékony, és az egyének számára megfelelő módon használható fel a vény nélküli üzletben.

Dr Topol: Végül kiegyenesedett.

Dr Hamburg: Most a piacon van.

Dr Topol: Mi a helyzet a gyógyszer-összetevők kérdésével, próbálva szabályozni ezeket a gazember összekeverő gyógyszertárakat? Ez nehéz kérdés lehetett.

Dr Hamburg: Ez egy másik bonyolult terület volt az FDA számára, és természetesen olyan terület, amely erősen befolyásolta az amerikai emberek egészségét és jólétét. Ez egy olyan kérdés, amelyben továbbra is mélyen részt veszünk. Az ország szinte minden szomszédságában vannak összetett gyógyszertárak, amelyek rendkívül legitim gyógyszertárak, amelyeket az állam szabályoz a gyógyszertári gyakorlat szempontjából, és olyan összetett termékekhez kaphatók, amelyekre az emberek szükségesek. Ha valamilyen termékre van szüksége, de nyelési problémája van, az összetett gyógyszertár elviheti a szükséges gyógyszert és felhasználható módon készítheti el. Számos gyermekgyógyászati ​​kezelési igény össze van téve annak érdekében, hogy a fiatalabb gyermekek jobban használhassák őket. Ennek egyértelmű előnyei vannak.

A probléma az volt, hogy az ipar fejlődött az orvosi ellátórendszer fejlődésével. Az összetett gyógyszertárak némelyike ​​másik módra váltott. Ahelyett, hogy „szomszédsági összetevő” lenne, amely egy adott beteg számára specifikus recepttel készít egy terméket, nagy mennyiségben készítenek gyakran összetett termékeket, például a steril injekciós készítményeket, amelyek különös aggodalomra adnak okot, mivel a nem helyesen összeállított keverék létrehozhat valódi minőségi kockázatok és aggodalmak a betegek számára. Ezeket a termékeket országszerte forgalmazták. Ez egy ideje aggodalomra ad okot - a szürke területek a gyakorlat szempontjából és a legjobb termékek biztosítása azok számára, akiknek szükségük van rájuk -, de a helyzet akkorra került, amikor egy szennyezett szteroid termék volt, ami több ember halálához vezetett. több mint 70 ember és betegség több százban.

A haszon és a kockázat kiegyensúlyozása a fájdalomkezelésben

Dr Topol: Mi lesz az opiátokkal? Nagy gond van az opiát-visszaélés miatt. Meg tudja kommentálni?

Dr Hamburg: Az FDA mindig olyan környezetben dolgozik, amelyben összetett döntéseket kell hozni, kiegyensúlyozva a kockázatokat és az előnyöket, és a jogi szabályozási kereten belül dolgozva. Az opiátok kérdése óriási aggodalomra ad okot az opiát-függőség, a visszaélés és a visszaélés, a túladagolás és az elkerülhető halál közepette álló közegészségügyi járvány szempontjából. Ugyanakkor sok betegnek hatékony fájdalomcsillapításra van szüksége akár akut műtét utáni fájdalom, akár krónikus állapotok kezelésére. Egyensúlyba kell hoznunk ezeket a kérdéseket. Biztosítanunk kell a biztonságos és hatékony fájdalomcsillapító gyógyszerekhez való hozzáférést, de fel kell ismernünk, hogy a visszaélés szélesebb összefüggésében van.

Számos dolgot csinálunk ezzel a kérdéssel kapcsolatban. Dolgozunk a kutató közösséggel és a termékszponzorokkal annak érdekében, hogy megpróbáljunk olyan opiát-gyógyszereket kifejleszteni, amelyek jobban ellenállnak a visszaéléseknek, és ez kihívás. A tudomány és a technológia fejlődik, de vannak megközelítések annak érdekében, hogy ezek közül néhányat kevésbé könnyen visszaéljenek. Például, ha összetörik, akkor gélré alakulnak, tehát nem lehet beinjektálni vagy szippantani. További érdekes és kifinomultabb technológiák vannak fejlesztés alatt. Ez nehéz kihívás. A legtöbb visszaélés orális készítményekkel történik, és ez a legnehezebb kezelni, mivel azt akarja, hogy a gyógyszer a beteg rendelkezésére álljon, amikor fájdalom kezelésére szedik.

Megpróbálunk együttműködni a tudományos közösséggel és a termékfejlesztőkkel más fájdalomcsillapító gyógyszerek megtalálásában is, különösen a krónikus betegségek terén. Az opiátok gyakran nem a legmegfelelőbb kezelési mód, de végül a betegek egyetlen elérhető kezelése lehet. Új típusú kategóriákat látunk a fájdalom kezelésében. Ez megváltoztatja a betegek jobb ellátását és az opiát-visszaélések közegészségügyi járványának csökkentését.

Dr. Topol: Nagyszerű megoldásnak hangzik.

Dr Hamburg: Jobb munkát kell tennünk a kezeléssel. Nincs a legjobb gyógyszer a függőség kezelésére. Mint orvosok, nem mindig vagyunk megfelelően képzettek a függőség felismerésére, és nincs olyan függőség-kezelési hálózatunk, amelyre szükségünk van, ha áttételre van szükség. Mindannyian többet kell megtudnunk ezen erőteljes opiát-gyógyszerek megfelelő használatáról.

e-cigaretta: az FDA szabályozási javaslata

Dr. Topol: Megérintette a dohányzást és a függőséget. Ez elvezet az e-cigarettákhoz. Van valami gondolata ezekről?

Dr Hamburg: Több évvel ezelőtt olyan törvényt fogadtak el, amely először felhatalmazást adott az FDA-nak a dohánytermékek szabályozására, de a cigaretta, a füstmentes dohány és a roll-your-dohány, valamint néhány dohánytermék, amelyek jelenleg a a piacot nem vették be az eredeti jogszabályba. Elkezdtünk egy folyamatot, amely kiterjeszti szabályozó hatóságunkat ezen egyéb dohánytermékekre, beleértve az e-cigarettákat. Ez kritikus első lépés.

Akkor nagyon keményen kell megvizsgálnunk az e-cigarettákat. A közegészségügyi és orvosi közösségek megoszlanak az e-cigaretta megfelelő szerepéről. Sok ember mélységesen aggódik (és megértem, miért) ezen új termékek vonzereje, különösen a fiatalok körében. Látjuk a serdülőkorúak körében történő felhasználást, ám ezek száma továbbra is viszonylag kicsi. Ezek a termékek ízesítve vannak. Vásárolhat menta Oreo-ízesített e-cigarettát és más ízesítőket, amelyek egyértelműen a gyermekek vonzására irányulnak. Nem akarjuk, hogy a fiatalok nikotinfüggőséggel kezdjenek, majd éghető cigarettákra és más dohánytermékekre menjenek, amelyek nemcsak nikotint tartalmaznak, hanem más karcinogének és toxinok is.

Sokan arra biztatják, hogy az e-cigaretta hasznos eszköz lehet a dohányzás abbahagyására és a hagyományos éghető cigaretta káros hatásaitól való eltolódásra. Az FDA sok pénzt fordít kutatásokra az e-cigaretták és más dohánytermékek, valamint azok felhasználásának jobb megértése érdekében. Egyetemi intézményekkel, támogatásokkal és az NIH-vel dolgozunk egy nagyméretű longitudinális tanulmánynál, amely sokkal fontosabb információkat fog adni nekünk, miközben továbbra is foglalkozunk a dohányzás és a dohányzás kritikus kihívásával, amely továbbra is a halál ebben az országban.

Étrend-kiegészítők: Csak posztmarketing szerepe

Dr Topol: Csodálatos. Még mindig úgy tűnik, hogy nem vagyunk kapcsolatban ezzel a tényvel. Nagyon sok pénzről beszélve, a kiegészítők évente 30–40 milliárd dollárt jelentenek. Az FDA rendelkezik-e hatalommal a kiegészítők felett?

Dr Hamburg: Nem vizsgáljuk felül az étrend-kiegészítőket a biztonság és a hatékonyság szempontjából, még mielőtt azok piacra kerülnének, mint mi az orvosi gyógyszerek és eszközök esetében.

Dr Topol: Ennek oka az, hogy az iparág lobbizott annak megakadályozása érdekében?

Dr Hamburg: A Kongresszus által megadott jogi konstrukciók és szabályozási keretek felkérnek bennünket, hogy ellenőrizzük az étrend-kiegészítők biztonságosságát a piacon. A társaságok kötelesek bejelenteni nekünk a súlyos káros eseményeket. Ha felmerül a probléma, felhatalmazhatjuk az étrend-kiegészítőket, és felhatalmazással rendelkezik arra, hogy figyelemmel kísérjük az étrend-kiegészítők előállítását a gyártás minőségének szempontjából, de ez csak egy szempont. Sok amerikai fogyasztó azt feltételezi, hogy az FDA többet tesz e termékek szabályozási felügyeletében, és hogy részt veszünk e termékek forgalomba hozatal előtti biztonságának és hatékonyságának értékelésében.

Személyes genetika és genomika: jól csinálom

Dr Topol: Egy másik, kissé ellentmondásos terület a fogyasztói genomika, valamint a 23andMe és mások. Vannak, akik meg akarják szerezni a genomi adataikat, és sok más cég forgalmaz néhány nagyon megkérdőjelezhető genom típusú adatot. Van valami gondolata, hogy hová vezethet ez idővel?

Dr Hamburg: Nyilvánvalóan egy teljesen új korszakba lépettünk be, a tudomány és a technológia fejlődésének köszönhetően. Nagyon lelkes vagyunk azoknak a lehetőségeknek, amelyeket a precíziós orvoslás kínál olyan jobb gyógyszerek kifejlesztésére, amelyek új és fontos módon célozhatják meg az egyéneket az egyéni jellemzőkre, a betegség jellemzőire és a betegek igényeire összpontosítva. A diagnosztika, a genomika és a következő generációs szekvenálás nagyon fontos elemei annak, ami már megtörténik, és mi fog történni a jövőben.

Támogatjuk azt a gondolatot, hogy a fogyasztók és egészségügyi szolgáltatóik hozzáférjenek ehhez a fajta információhoz, de erõsen úgy érezzük, hogy - akár genetikai teszt, akár bármilyen egyéb diagnosztikai teszt - hogy a teszt pontos és megbízható. Fontos döntések meghozatala esetén, ha ez az információ kritikus szempontból cselekszik, a fogyasztók pontos és megbízható információkat érdemelnek.

Dr. Topol: Olyan széles kérdés. Nemcsak az Egyesült Államokban, hanem az egész világon is ellenőriznie kell a létesítményeket. A felelősségeitek nem érthetők.

Ideje egy nemzeti kábítószer-költség vitára?

Dr. Topol: Az utolsó dolog, amire szeretnék feltenni a kérdést, a gyógyszerek költsége. Más országokban a költségeket a kormány ellenőrzi. Ebben az országban immunitásunk volt erre. Az FDA mindent felülvizsgál a költségektől függetlenül. Most már kiszabadultak a speciális gyógyszerköltségek, például a rákos gyógyszerek, és sok új jóváhagyással rendelkezik, de nincs ilyen ellenőrzési és egyensúlyi rendszer ezen gyógyszerek költségeire. Más országokban a gyógyszerköltségek csak töredéke annak, amit az amerikaiak fizetnek. Meg fogunk-e érni valaha azt az időt, amikor a kábítószer-költségek visszaszorulnak?

Dr Hamburg: Sok más szempontból nagyon eltérő rendszerünk van a többi országtól. Az FDA-t a törvény tiltja, hogy figyelembe vegye a költségeket a tudományos áttekintés során.

Dr. Topol: Megváltoztathatjuk a törvényt?

Dr Hamburg: Ez egy összetett kérdés, és érdemes megvitatni. Érték van az FDA-ban, a tudományra összpontosítva. Ez nagyon fontos, ha nem elengedhetetlen iránytű volt munkánk során, de fel kell ismernünk a tágabb összefüggéseket, amelyekben ezeket a termékeket használjuk. Van egy ügynökségünk (a Medicare és a Medicaid Szolgáltatások Központja), amely dönt a visszatérítésről, és nagyon erős szerepet játszanak a költségek meghatározásában és az, hogy mit hajlandóak fizetni. Befolyásolják más magánfizetőket is. Van egy visszatérítési keret, amely aktív ebben az ökoszisztémában. Elértük azt a pontot, ahol nemzeti vitát kell folytatnunk ezekről a kérdésekről. Ki kell választanunk, hogyan fogunk mindezt kezelni.

Remélem, hogy a tudomány és a technológia fejlődése továbbra is új és jobb gyógyszereket hoz nekünk, és a fejlesztési költségeket valószínűleg csökkenti a gyógyszerfejlesztési folyamat egyre kifinomultabb része. Ugyanakkor meg kell vizsgálnunk az egész ökoszisztémát, és fel kell ismernünk, hogy egyszerűen nem tudjuk továbbra is az amerikai betegek által elvárt ellátást nyújtani anélkül, hogy a szélesebb költséggel kapcsolatos kérdéseket kezelnénk.

A közszolgálat jutalma: 310 millió beteg

Dr Topol: Hihetetlenül elkötelezett a közszolgálat iránt, és nagy inspirációt jelent az orvosok és a tudományos nők számára. Befejezhetjük azt, amit szeretnénk mondani az orvosoknak arról, amit megtanultak, és milyen hatást gyakorolt ​​másokra?

Dr Hamburg: Remélem, hogy az orvosok és a szélesebb orvosi közösség többi tagja gondolkodni fog a közszolgálatról, mint tudásuk, készségeik és szakértelmük fontos alkalmazásáról. A közszolgálat hihetetlenül kifizetődő. Ez egy kissé eltolódik az ápolástól és az elkötelezettségtől, amelyet egyéni betegnek ad, a visszalépéstől és az egész lakosság számára. Amikor először a New York City egészségügyi biztosává váltam, Winnie nagynéném nagyon ideges volt, mert azt akarta, hogy "igazi orvos" legyenek. Nem tudta megérteni, miért dobtam el orvosi végzettségemet. Apám megpróbálta megnyugtatni, mondván: "Ő egy igazi orvos. Csak körülbelül 8 millió betege van." Most már több mint 310 millió beteg van FDA biztosként.

Dr. Topol: Ez egy nagyon nagy gyakorlat.

Dr Hamburg: A közszolgálat rendkívül haszonnal jár, és úgy érzi, hogy minden nap változást hoz. Az orvostudományban fel kell ismernünk, hogy sokkal összetettebb környezetben dolgozunk, és gondolkodnunk kell és kezelnünk kell a betegeket az életükre gyakorolt ​​összes hatás és az őket érintő különféle politikák és programok szempontjából. a valós körülmények között, legyen az szegénység vagy más nyomás. Az egészségügy iránti elkötelezettség engem sokkal texturábban nézett meg a dolgokra. Az előttünk álló összes probléma összetett és sokrétű, és a megoldásoknak sokrétűnek kell lenniük. Az orvosi ellátás alapjául szolgáló valós problémák többségét és az egészség előmozdítására irányuló vágyunkat nem csak orvos irodájában vagy kórházban oldják meg. Vissza kell lépnünk, és meg kell vizsgálnunk az egészség összes meghatározó tényezőjét.

Dr Topol: Mindannyian hálásak vagyunk neked, nem csak a hajlandóságért a beszélgetésért, hanem azért is, amit tettél, hogy vigyázz az amerikai közönségre, és nagy mércét állítson fel az FDA-nak. Nagyon köszönöm, hogy csatlakozott hozzánk ehhez az érdekes beszélgetéshez.