Anonim

Ezt az átiratot az érthetőség kedvéért szerkesztettük.

Szia. Art Caplan vagyok a New York University (NYU) Langone Healthcare System orvosi etikai osztályán.

A ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény, amelyre valószínűleg nem minden nap gondolkodik, vagy a vízhűtő körül gurcol, nagyon fontos jogszabály, amely az egészségügy területén számos fő tevékenységet táplált - valószínűleg az egészségügyi gyakorlatban is. A törvényt [több mint 35 évvel ezelőtt] ültették be, és a szövetségi kormány arra törekedett, hogy a gyógyszergyártók figyeljenek a ritka betegségekre. Valójában az árva betegség meghatározása kevesebb, mint 200 000 embernél fordul elő az Egyesült Államokban.

A gyógyszergyártók és a biotechnológiai társaságok nem igazán próbáltak olyan válaszokat és megoldásokat találni (pl. Diagnosztikai tesztek vagy gyógyszerek), amelyek segítenek a ritka betegségben szenvedő embereknek. Rengeteg közülük van. Ha összeadja őket, valójában nagyszámú amerikai rendelkezik ritka betegséggel. De egyik betegség esetében sem tűnt úgy, hogy a piaca támogatná egy gyógyszeripari társaságot, amely kutatást próbál tenni és bejutni erre a területre. Tehát ösztönzőket építettek be, például extra szabadalmi oltalmat és pénzügyi ösztönzőket. Láttuk, hogy sok gyógyszeripari és biotechnológiai cég válaszokat keres, és e ritka betegségek sokasága után génterápiát, célzott gyógyszereket, precíziós gyógyszereket, immunterápiát, CAR T-sejt-terápiát és más új hullám formáját követi. kezelések. A gyermekeket és felnőtteket károsító ritka betegségek közül sokat egyszerű genetikai hibák válthatnak ki (pl. Tárolási betegség), és ha talál valamit a genetikai hiba által okozott út problémájának kezelésére, akkor valószínűleg megtehetsz valamit a azt.

Nagyszerű. Az ipar azonban mostantól a túl sok ritka betegség üldözéséhez fordult, miközben figyelmen kívül hagyta a leggyakoribb - vagy a genetika szempontjából összetett - problémákat. Nincs olyan sok új gyógyszereink a cukorbetegséghez vagy asztmához, vagy más olyan dolgokhoz, amelyek ugyanazt a lökést tükrözik, mint a ritka betegség oldalán. Ráadásul a ritka betegségek terápiájának árai átmentek a tetőn. Itt kapjuk az 500 000 dolláros gyógyszert vagy az egymillió dolláros génterápiát, mert ha csak 50 vagy 200 beteg van, az egyetlen pénzszerzési módszer a felháborító árak felszámítása. De ezek az áremelkedések mindenre szivárognak, mint például az inzulin, és befolyásolják a betegek fizetőképességét - a pénzügyi toxicitás problémáját és a társaik kezelésének nehézségeit. Ironikus módon, a jól megtervezett jogszabály az árrobbanást és valószínűleg a kutatásoknak a [ritka] problémák felé történő elmozdítását támogatta, miközben figyelmen kívül hagyta azokat a dolgokat, amelyek általánosabbak és kevésbé jövedelmezőek.

A törvény felülvizsgálata várható az idei évben, és úgy gondolom, hogy hosszú és kemény pillantást kell vetnünk a beépített ösztönzőkre és az árstruktúrára, amely kísérte a ritka betegségek kezelésének ilyen robbanásszerű megjelenését. Nem azt mondom, hogy feladnunk kell a ritka és árva betegségek elleni küzdelmet. Ez fontos. De azt szeretnénk biztosítani, hogy most nem ösztönözjük minden társaságot arra, hogy minden betegséget árva betegséggé alakítson. Ha van genetikai alapja a betegségnek, és 200 000 alatt lehet azon emberek számát, akiknek a genetikai mutációja egy adott rákfajtára vonatkozik, hirtelen minden ritka vagy ritka betegséggé válik. Nem az a szándék, hogy ösztönözzük a figyelmet az igazán ritka betegségekre.

Arra gondolok, hogy feladnunk kell a 200 000 vagy annál kevesebb meghatározó tulajdonságát, amely valamit árva betegséggé tesz, és helyettesítjük azt „elhanyagolt betegség” -rel vagy valamilyen más meghatározással. Talán azt egy panel vagy csoport határozná meg, talán a betegek érdekképviseleti csoportjainak bevonásával, akik felhívnák a figyelmet arra, hogy hol vannak problémák a ritka betegségekkel kapcsolatos kutatások elvégzésében.

Ideje megváltoztatni a ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvényt, és távolítani attól, hogy milyen gyakori az [árva betegség] (mivel a gyógyszergyártók szinte bármit újradefiniálhatnak, mint ritka), és hagyjuk, hogy az új jogszabályok azoknak szolgáljanak, akiket valóban szokatlan, ritka vagy árva problémák terhelnek.

Art Caplan vagyok a NYU Orvostudományi Iskolában. Köszönöm a megtekintést.

Kövesse a Medscape-t a Facebook-on, a Twitter-en, az Instagram-on és a YouTube-on