Anonim

Szia. A nevem Richard Isaacson. A Weill Cornell Medicine és a NewYork-Presbyterian Alzheimer-kór megelőző klinikájának igazgatója vagyok. Ma beszámolok a Medscape-ről.

Lehet, hogy hallottad a Pfizerről szóló legfrissebb híreket. Elhagyják teljes Alzheimer-kór (AD) portfóliójukat. Nem végeznek új gyógyszeres felfedezéseket, és semmit sem fektetnek be, és más irányba haladnak.

Sokat beszélgettünk erről, beszélgettünk kávéházakban, orvos-társalgókban és online arról, hogy ez mit jelent az Alzheimer-kór területén. Ez azt jelenti, hogy a dolgok olyan rosszak, hogy a Pfizer kijön? Talán egyáltalán nincs remény. Szerettem volna egy kis perspektívát adni, mert nem pontosan ez az az út, amellyel lemegyek ennek értelmezésekor.

Mint mindannyian tudjuk, a gyógyszerfejlesztés évekig és évekig tart, és millió (néha milliárd) dollárba kerül a padról az ágyra. Sok kudarc történt. Az Alzheimer-kór összes kábítószerének kb. 90% -a kudarcot vallott az elmúlt néhány évtizedben. [1] Amikor egy gyógyszergyártó cég azt mondja, hogy csak a teljes 99% -os valószínűség miatt nem fogja mindazt az időt és pénzt befektetni, gondolom, hogy néhány ember megérti ezt.

Kicsit másképp nézek rá. Sok izgalmas gyógyszer van a gyártásban. [2] Számos klinikai vizsgálat van a 3. fázisban, és még több klinikai vizsgálat van az 1. és a 2. fázisban. A filozófia: több lövés a célra. Az amiloidra és a taura az AD kulcsfontosságú patológiáira összpontosítanak, de most megpróbálunk több lövést szerezni a cél felé, és megtámadni minden egyes különféle mechanizmust, hogy lehetségesen csökkentsük az Alzheimer-kórt vagy akár a tüneteket a gyógyulás reményében. Legyen szó gyulladásról, fertőzésről, inzulinrezisztenciáról vagy bármi másról, tényleg lefedjük a nyílásokat és megtámadjuk ezeket a különböző területeket.

Úgy gondolom, hogy a Pfizer úgy döntött, hogy jelenleg sok kutatás folyik. Nagyon sok olyan cég van befektetve, amely évtizedes infrastruktúrával rendelkezik, és a csővezeték nagyon ígéretesnek tűnik. Lehet, hogy a Pfizer számára nem a legjobb ötlet, ha több pénzt fektet be olyan új gyógyszerekbe, amelyek a következő 10 vagy 20 évig vagy annál hosszabb időn keresztül nem távozhatnak.

Nagyon izgatott vagyok a láthatáron és az AD-kábítószer-fejlesztés irányában. Sokan a múltbeli kudarcokat szörnyűnek tekintik, és semmi sem fog működni. Nem feltétlenül értek egyet azzal, mert minden kudarccal megtanulsz valamit. Megtudhatja, hogy egy bizonyos populációban nem működött, vagy hogy az adag nem volt elég magas. A tanulás miatt, akár az amiloid elleni immunterápián, akár az amiloid elleni alapgátlásnál, most több gyógyszert tanulmányozzák többszörös, 3. fázisú vizsgálatban, ahol infúzióban részesülhetnek vagy tablettát vehetnek.

Évtizedek óta nem volt megfelelő Alzheimer-kóros biomarkereink. Egy AD-kezelési vizsgálatban az beiratkozott emberek 40% -ánál nem volt AD, amikor az agy biomarkereit vizsgálták. Amiloid-negatívak voltak. [3] Nehéz sikert elérni egy kutatási kísérletben, amikor megtámadják az amiloid fehérjét, de a vizsgálatban részt vevő emberek 40% -ának nem volt amiloidja.

A másik rész a kutatási kudarcokról az, hogy néha nem rétegződtünk megfelelően. Például megtudjuk, hogy az APOE4 gén homozigótái reagáltak a tramiprosátra. Azonban az emberek, akik nem voltak homozigóták és APOE4 - negatívak, egyáltalán nem reagáltak. [4]

Különböző amiloid-jelölő szerekkel történt előrelépés, és a tau-képalkotás a láthatáron van, és a kutatási környezetben is elérhető. Nem csak hogy több gólt lőnünk, de sokkal pontosabbak is lesznek. Sokkal gyakrabban fognak bekapcsolódni a hálózatba.

Az AD kezelés és a megelőzés területén, amikor a megfelelő gyógyszert kell találnunk, meg kell találnunk a megfelelő embereket, akiknek adhatnánk azt. Megvizsgáljuk a személyre szabott orvoslás, a precíziós orvoslás igazán érdekes fogalmait, és több lövést fogunk célba tenni több különféle patofiziológiai mechanizmus felhasználásával, amelyek az AD felé vezethetnek. Vitálhatunk arról, hogy az amiloid vagy a tau egész nap okoz AD-t. Úgy gondolom, hogy bizonyos körülmények, bizonyos patofiziológiai folyamatok meg tudják nyomni a gyors előretekerés gombot az AD felé. Ha a gyújtás csökkentésével, az inzulinrezisztencia csökkentésével vagy gyógyszerkészítmény használatával gyorsan előre nyomhatunk a fékeken, sok nagy haladást fogunk elérni.

Richard Isaacson vagyok, itt a Medscape-ért. Köszönöm szépen.