Anonim

Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) szereti azt mondani: "Mi nem szabályozzuk az orvostudomány gyakorlatát." Például egy nemrégiben megjelent folyóiratcikkben az FDA szerzői írták: "Az orvostudomány gyakorlata kívül esik az FDA hatáskörén." [1] Az FDA azon döntése kapcsán, hogy lemond az Avastin mellrákban történő jóváhagyásáról, az FDA szóvivője elmondta: "A gyógyszer továbbra is elérhető lesz, és az FDA nem szabályozza az orvostudomány gyakorlatát." [2]

A "mi nem szabályozzuk az orvostudományt" az FDA elkapó mondata, és bár technikailag igaz, naiv is. Olyan, mint egy zsaru, aki látja, hogy egy autó forog, és megvonja azt: "Nem mondom az embereknek, hogyan kell vezetni."

Az FDA természetesen nem mondja el, hogyan kell orvosolni (és senki sem akarja). A rendőr nem mondja meg, milyen gyorsan kell felgyorsulni, és hova kell fordulni. De mindegyik felelõs a szabványok betartásáért - a zsaru esetében azért, ahogyan vezetünk; és az FDA esetében a drog jóváhagyásának szabványa.

Az FDA problémája az, hogy túl alacsonyra állították a sávot.

Az FDA problémája az, hogy túlságosan alacsonyan állították a sávot, és időnként még a saját kábítószer-jóváhagyási küszöböt sem teljesítették. Vegye figyelembe ezt: A rákos gyógyszerek csaknem kétharmadát jóváhagyják kizárólag a jótékonysági helyettesítő markerek - mint például a szkennelés során összehúzódó daganatok - ellentétben a mennyiség vagy az életminőség javulásával. [3] Ez rendben lenne, amíg az FDA később felkérte a drogkészítőket, hogy mutassák be, hogy ezek a gyógyszerek javítják a túlélést vagy az életminőséget. De Chul Kim, a Georgetown University munkatársa által végzett kutatás és azt találtam, hogy a helyettesítő alapján jóváhagyott gyógyszereknek csupán 14% -a (5/36) később mutatott túlélési előnyt, 4, 4 éves nyomon követéssel az amerikai piacon. [3]

Néhány helyettesítő végponton alapuló jóváhagyás az FDA gyorsított jóváhagyási programján keresztül zajlik, vagyis van egy forgalomba hozatal utáni tanulmány a hatékonyság ellenőrzésére, és ennek a programnak van értelme és jó ötlet.

Más helyettesítőkön alapuló jóváhagyások azonban rendszeres jóváhagyások, azaz az FDA nem követeli meg a forgalomba hozatalt követő hatékonysági vizsgálatot. Itt óvatosnak kell lennie. Tényleg tudnia kell, hogy a helyettesnek bizonyított eredményei vannak a túlélés előrejelzéséről, mivel később nem kap további információt.

Az FDA egyetért azzal, hogy a rendszeres jóváhagyásoknak "létrehozott" helyettesítőkön kell alapulniuk. [4] Itt van egy csipogó csipke az FDA alkalmazottjától:

Image

Az FDA egyértelműen mondja: "A rendszeres jóváhagyáshoz … érvényesítés szükséges."

Az FDA azonban nem követeli meg az érvényesített helyettesítők használatát. Kim és én úgy találtuk, hogy a 30 (37%) rendszeres jóváhagyás közül 11 esetében nincs validálási vizsgálat a teljes orvosi szakirodalomban, az egész időszakban. [4] Csak nem léteznek. A 30 (10%) jóváhagyás közül csak háromban van erős, bizonyított kapcsolat a helyettesítő és a túlélés között. [4]

A zsaru, aki azt mondja: "Nem mondom az embereknek, hogyan kell vezetni", igaza van. De ha valaki 92 mérföldes sebességgel robbant el óránként, és a zsaru nem cselekszik, akkor válaszolhat: "De betartatad a sebességkorlátozást, ugye?" Hasonlóképpen, az FDA nem mondja meg, hogyan kell orvosolni. De azt mondják, hogy a rendszeres jóváhagyáshoz érvényesített helyettesítő végpontokra van szükség, és nem érvényesítik ezt a szabályt.

Növekvő aggodalom

Sok új gyógyszer jóváhagyása a fejlődés és az innováció benyomását kelti, ám a továbbfejlesztés és az innováció csak akkor jár, ha a betegek jobban vannak. Egyre növekszik a szakemberek száma, akik attól tartanak, hogy nem mindig ez a helyzet.

Ajay Aggarwal a természetben nemrég írta: "A daganatokat zsugorító gyógyszer nem segíthet meghosszabbítani az emberek életét." Hozzátette: "Valószínűtlen, hogy az olyan jóváhagyások, amelyek lehetővé teszik, hogy a gyógyszerek a piacon csak a gyors, egyszerű helyettesítő végpontok alapján maradjanak, nagyon hatékony kezelést eredményeznek; egyszerűen csak több gyógyszert kapunk, amelyek marginális értéket képviselnek." [5]

Pontosan ez az aggodalmam.

Amikor az FDA elfelejti a "Mi nem szabályozzuk az orvosságot" mantrát

De bizonyos esetekben az FDA ellentétesen jár - engedélyeket ad ki, ahol nincs rá szükség, ahol az orvosok már használhatják ezeket a gyógyszereket erre a célra az orvostudomány gyakorlatának részeként.

Például úgy tűnik, hogy az FDA elfelejti a „mi nem szabályozjuk a gyógyszert” jelmondatot bizonyos jóváhagyások esetében - különösen, ha egy rákos gyógyszer már létezik az Egyesült Államok piacán, és az FDA jóváhagyja azt második vagy harmadik célra az a rossz adatok alapja.

Az orvosok már hozzáférhetnek ezekhez a gyógyszerekhez; már használhatják őket alternatív célra. Úgy hívják, hogy nem vényköteles, és a rákgyógyászatban mindenütt jelen van. Még akkor is visszatérítik, ha a több összefoglaló vagy iránymutatás egyike ajánlja. Ha az FDA nem szabályozza az orvostudományt, és a kibővített javallatok mögött található adatok rosszak, akkor az FDA-nak nem kell mérlegelnie. Nem kell jóváhagyniuk.

Csak nézze meg a sunitinib adjuváns vesedaganatát, amely jóváhagyás jelent meg ebben az évben. A szunitinibet metasztatikus vesedaganatban már több mint egy évtizede használjuk, de az FDA ebben az évben kijelentette, hogy az adjuváns készítményben való alkalmazásra engedélyezett, magas kockázatú betegek számára a daganat kivágása után. [6]

Ne tévesszen be - ez rossz jóváhagyás volt.

Ne tévesszen be - ez rossz jóváhagyás volt. Két gyógyszerrel végzett vizsgálat során a gyógyszer nem javította a túlélést. [7] Még az egyikben sem késleltette a visszatérést. [7] És ez csökkenti az életminőséget. [8, 9] Az orvosok, akik ezt a gyógyszer-tanácsadó ülésen megvitatták, félreértették a bemutatott eredményeket. [10] Úgy tűnt, nem tudják, hogy az általános túlélési eredmények a cikk mellékletében találhatók. A kutatók eljutottak arra, hogy ezt a jóváhagyást "szabályozási befogásnak" hívják, annyira annyira rossz volt, hogy olyan, mintha az FDA a gyógyszergyártók számára dolgozna, nem pedig az emberek számára. [11]

Az FDA-nak: Ha nem szabályozza az orvostudomány gyakorlatát, akkor nem kell második vagy harmadik jóváhagyást adnia bizonyítatlan helyettesítőkön, például a szunitinibnél a vesedaganat adjuváns környezetében vagy a pertuzumabon a neoadjuváns emlőrák esetén. [12]

Végül is az orvosok továbbra is használhatják, ha akarják. Ha erősen érezték magukat, akkor még bele is tehetik az iránymutatásokba. Ehelyett azt mondhatja: "Nem szabályozzuk az orvostudomány gyakorlását. Tegye meg, amit akar, de csak akkor lesz áldásunk, ha megmutatja, hogy a gyógyszer valóban előnyös a betegek számára."

Építő jellegű kritika

Kétségtelen, hogy a világ jobb hely az FDA-val, mint nélküle. Az FDA rendben van, de jobb is lehet. Itt van a konstruktív kritikám:

  • Csak akkor használjon rendszeres jóváhagyást, ha megfelel a saját szabványának - a klinikai vizsgálatban alkalmazott helyettesítő végpont érvényesítésre került.

  • Mindaddig, amíg továbbra is azt mondja: "Mi nem szabályozzuk az orvostudomány gyakorlatát", hagyja, hogy ez mindkét irányt megvágja. Nem kell hátrahajolnia, hogy második vagy harmadik jóváhagyást adjon rossz adatok alapján. Azt mondhatod, hogy nem.

A zsaruk nem mondják el, hogyan kell vezetni, de azt akarjuk, hogy vonják át a gondatlan sofőröket. Az FDA nem különbözik egymástól. Senki sem akarja őket a vizsga teremben, de megbízásuk van biztonságos és hatékony rákos gyógyszerek jóváhagyására. A "hatékony" azt jelenti, hogy hosszabb vagy jobb életvitelre készteti az embereket, és nem pusztán megváltoztatja a CT-vizsgálatok eredményeit. Ideje, hogy az FDA emlékezzen erre.