Anonim

A kannabidiol tisztított orális kiszerelése (CBD; Epidiolex, GW Pharmaceuticals) Dravet-szindrómás gyermekeknél az első nagyszabású, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálatban 39% -kal csökkentette a rohamok gyakoriságát.

"Sok szempontból mérföldkőnek számító tanulmány" - mondta a vezető kutató, MD Orrin Devinsky, a New York-i NYU Langone Orvosi Központ Átfogó Epilepszia Központjának igazgatója a Medscape Medical News-nak.

"Az emberek 4000 év óta írnak elő kannabisztermékeket epilepsziában a történeti adatokból, és először tudományos bizonyítékokkal rendelkezünk arról, hogy a kannabiszból származó vegyület működik" - mondta Dr. Devinsky.

"A legfontosabb megállapítás az, hogy a kannabidiol, amely a kannabisz fő nem-pszichoaktív alkotóeleme, mind Dravet-szindrómában szenvedő betegek többségében hatékony, mind pedig jól tolerálható, amely az epilepsziának az egyik legsúlyosabb gyermekkori formája" - tette hozzá.

A tanulmányt online május 24-én tették közzé a New England Journal of Medicine-ben.

Az Egyesült Államokban és Európában 23 helyszínen elvégzett tanulmány 120 gyermeket és fiatal felnőttet vett fel 2–18 éves korig, Dravet-szindrómával és gyógyszer-rezisztens rohamokkal.

Véletlenszerűen osztottuk el őket CBD-vel, napi 20 mg / testtömeg kg (n = 61) vagy placebo (n = 59) mellett a szokásos epilepsziás kezelés mellett 14 héten keresztül. Az elsődleges végpont a konvulzív rohamok gyakoriságának változása a 14 hetes kezelési periódusban, a 4 hetes kiindulási periódushoz viszonyítva.

A rohamok gyakorisága a CBD-csoportban 39% -kal esett vissza, a kezelés előtti havi 12, 4-es mediánról a CBD-kezelés 5, 9-re, szemben a placebóval történő 14, 9-ről 14, 1-re (a CBD-csoport és a változás alatt álló placebo-csoport közötti korrigált medián különbség) rohamok gyakoriságában –22, 8 százalékpont; 95% -os konfidencia-intervallum [CI], –41, 1–5, 4 százalékpont; P = 0, 01).

Ezen túlmenően a CBD-t kapó betegek 43% -ánál legalább 50% -kal csökkent a görcsrohamok gyakorisága, szemben a placebót kapó betegek 27% -ával (esélyarány 2, 00; 95% CI, 0, 93 - 4, 30; P = 0, 08).

Az összes típusú összes roham gyakorisága szintén szignifikánsan csökkent a CBD-vel (P = .03), de a nem-görcsroham rohamokban nem volt szignifikáns csökkenés.

"A kezelt csoportban a betegek nagyon feltűnő 5% -ánál nem esett roham a kannabidiolra, ami fantasztikus" - mondta Dr. Devinsky a Medscape Medical News-nak. "Ezek gyermekei voltak 3 vagy 4 gyógyszereken. Sokuk közül tíz gyógyszer sikertelen volt a múltban, és soha több mint egy hétig nem tartóztattak le rohamot, és ezeknek a gyerekeknek a próba mind a 14 hete alatt rohamok mentek."

A betegek általános állapota legalább egy kategóriával javult a hét kategóriájú ápolói változás globális benyomás skálán a CBD-csoport 62% -ában, szemben a placebo-csoport 34% -ával (P = .02).

A kezelés ideje alatt jelentkező mellékhatásokról a CBD csoportban szenvedő betegek 93% -a és a placebo csoport 75% -a számolt be, és általában enyhe vagy közepesen súlyosak voltak.

A CBD csoportban gyakori mellékhatások (> 10%): hányás (15%), hasmenés (31%), fáradtság (20%), pirexia (15%), felső légúti fertőzés (11%), csökkent étvágy ( 28%), görcsök (11%), letargia (13%) és aluszékonyság (36%).

A CBD csoportban nyolc beteg mellékhatások miatt abbahagyta a vizsgálatot, szemben a placebó csoport egyik betegével.

A kutatók szerint a CBD bizonyos hatásai összekapcsolódhatnak más epilepsziás gyógyszerekkel. "A máj aminotranszferáz-szintjének rendellenességei csak a valproátot szedő betegekben fordultak elő, ami olyan kölcsönhatásra utal, amelyben a kannabidiol fokozhatja a máj-aminotranszferáz-szintek valproinsav által kiváltott változását" - írják.

"Az FDA által jóváhagyott gyógyszerekkel összehasonlítva, úgy gondolom, hogy a mellékhatások meglehetősen kedvezőek voltak" - mondta Dr. Devinsky. "Nagyon pozitív vagyok és izgatott vagyok a tanulmány eredményeiről, de fontosnak tartom, hogy az emberek felismerjék, hogy ez nem csodaszer. Sok gyermek nem részesült előnyben a droggal, és néhányuknak zavaró mellékhatásai voltak."

A tanulmány eredményei megerősítik a Devinsky vezetésével és 2015-ben közzétett, nyílt, kiterjesztett hozzáférésű kezelési program eredményeit a CBD Epidiolex-szel, amelyet a Medscape Medical News jelentett.

Az új tanulmány kapcsán közzétett szerkesztőségben Samuel Berkovic, az ausztráliai viktoriánus Heidelbergi Melbourne Egyetem Epilepszia Kutatóközpontjában, az Epilepsia Kutatóközpontban megjegyzi, hogy a gyógy kannabisz „forró gomb” kérdés az epilepsziában. Használatának kérdése gyakran felmerül az orvosi konzultációkban, a laikus sajtóban, a közösségi médiában és a tudományos találkozókon, ahol zavaró tényezők hiánya. "

Ezért - írja Dr. Berkovic - ez a "jól elvégzett kettős-vak, kontrollált kísérlet Devinsky és mtsai által, a folyóirat e számában, amely bemutatja a kannabidiol hatékonyságát a Dravet-szindrómában, üdvözlendő".

Ez a tárgyalás "a kannabinoidok epilepsziában történő alkalmazásának szilárd bizonyítékainak kezdete", és replikációt igényel - mondta Dr Berkovic.

"A jövőbeni kísérletek további kérdésekre adnak választ a kannabinoidok alkalmazhatóságáról a gyermekkori epilepsziák sok más szindrómájában és a felnőttek kezelésében. Az anekdoták által uralt korszakot, amelyet az orvostudomány kérdései homályosítottak el, és érzelmileg befolyásolt vita után, több tudományos kutatás folyik. további kutatásokra van szükség a kannabinoidok alapvető tudományának, előnyeinek és kockázatainak megértéséhez az epilepsziában "- zárja be Dr. Berkovic.

Dr. Devinsky megjegyezte, hogy ennek a CBD-terméknek a Lennox-Gastaut szindrómában, az epilepsziának egy másik súlyos formájában végzett két vizsgálatának eredményei szintén ígéretesnek tűnnek.

"Azt mondanám, hogy nagyon bátorítónak tűnik, hogy ez legalább néhány más típusú epilepsziában is működni fog. A Dravet és Lennox-Gastaut szindróma valószínűleg az összes epilepszia legfeljebb 1% -áért felelős, tehát a kérdés lesz, mi lesz a az epilepsziában szenvedők 99% -a - Mennyire működik a kannabidiol nekik? Jelenleg nincs válaszunk "- jegyezte meg Dr. Devinsky.

Az Epidiolex-et az USA Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) nem hagyta jóvá. A vállalat nyilatkozatában kijelentette, hogy a termékre vonatkozó új kábítószer-alkalmazás továbbra is nyomon követi az FDA-hoz történő benyújtást 2017 közepén.

A GW Pharmaceuticals finanszírozta a tanulmányt. Dr. Devinsky jelentése szerint támogatásban részesül a Novartis, a PTC Therapeutics és a Zogenix, valamint a Rettco, a Pairnomix, a Tilray és az Egg Rock Holdings részesedése. A szerzők közzétételeinek teljes listáját az eredeti cikk tartalmazza.

N Engl J Med. Online közzététel 2017. május 24-én. Absztrakt, szerkesztőség

További Medscape Neurology hírek: Facebook és Twitter